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Venerdì, 1 Luglio 2022
Cronaca

CAR-T, in Calabria il Grande ospedale metropolitano autorizzato alla somministrazione

Fa tappa a Reggio Calabria la campagna promossa dall'Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma per esplorare la grande innovazione nei tumori

Un centro di alto profilo e competenza sul territorio autorizzato alla somministrazione, il Grande ospedale metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli di Reggio Calabria. La partecipazione di specialisti e ricercatori allo sviluppo e alla sperimentazione delle terapie. La sezione Ail di Reggio Calabria, che supporta il percorso di cura dei pazienti e dei loro familiari e collabora con il Centro per monitorare l’efficacia dei trattamenti e supportare la ricerca. Sono alcuni fattori che collocano la Calabria all’avanguardia sul fronte delle Car-t, le cure che ingegnerizzano i linfociti T per aiutarli a combattere i tumori e che rappresentano la grande speranza nel trattamento delle malattie oncologiche e onco-ematologiche.

Quattro quelle già approvate a livello europeo, altrettante in dirittura di arrivo, con tassi di remissione completa fino all’82% per la leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente in età pediatrica, tra il 40 e oltre il 50% per due linfomi non-Hodgkin molto aggressivi (linfoma diffuso a grandi cellule B e linfoma primitivo del mediastino), una risposta completa nel 67% dei pazienti con linfoma a cellule mantellari recidivante o refrattario e un importante miglioramento della sopravvivenza (2 anni per il 51% dei pazienti) nel mieloma. 

"Attualmente queste terapie - spiega l'Ail in una nota - vengono studiate anche per l’impiego contro altre malattie ematologiche e i tumori solidi. Le Car-t sono una speranza sempre più concreta per quei malati che non rispondono alle terapie convenzionali, ma sollevano anche interrogativi su aspetti quali sicurezza, organizzazione, costi e modalità di accesso. Quali sono gli effettivi benefici delle Car-t? Quali forme di tumore possono curare? Quali sono i pazienti che possono beneficiarne? Dove vengono somministrate? Come vengono gestiti gli effetti collaterali? E come renderle sostenibili per il Servizio Sanitario, alla luce dei loro costi?

Il “laboratorio calabrese” è il punto di osservazione ottimale per rispondere a queste domande e per questo motivo giunge a Reggio Calabria, dopo la tappa di Firenze e Torino, Car-t - Destinazione futuro, campagna itinerante e online promossa dall'Associazione Italiana contro leucemie, linfomi e mieloma e realizzata con il supporto non condizionante di Celgene (ora parte di Bristol Myers Squibb), Janssen e Novartis: un vero e proprio “viaggio nel futuro” della lotta ai tumori, al quale sono invitati a partecipare pazienti, familiari, medici e Istituzioni, articolato in eventi sul territorio e attività digitali finalizzate ad accrescere l’informazione, misurare le aspettative, far emergere bisogni e criticità".

"L’impiego delle Car-t e i risultati importantissimi fin qui ottenuti in alcuni tumori del sangue e in pazienti che non avevano più alcuna possibilità terapeutica, hanno aperto uno scenario che solo alcuni anni fa era davvero impensabile e ha innescato una frenetica ricerca di informazioni da parte dei malati e delle loro famiglie – afferma Giuseppe Toro, presidente nazionale Ail – era preciso dovere di Ail mettere a disposizione di pazienti e familiari tutte le informazioni nel modo più esaustivo e corretto possibile.

Lo abbiamo fatto con il progetto “Car-t - Destinazione futuro”, campagna itinerante partita nel 2021 che quest’anno continua il suo viaggio. Riteniamo utile continuare ad informare i pazienti ematologici e gli operatori sanitari su questa nuova frontiera della medicina che, siamo convinti, aprirà nuovi orizzonti terapeutici per alcuni tumori del sangue".

Le attività della campagna Ail

Le attività della campagna prevedono una landing page dedicata all’interno del sito dell’Ail con tutte le più importanti informazioni relative alle terapie Car-t, insieme a una mappa dei Centri autorizzati alla somministrazione. I capoluoghi regionali dove sono attivi Centri abilitati alla somministrazione ospitano eventi che coinvolgono specialisti, pazienti, caregiver, volontari Ail e i media per fare il punto sullo stato dell’arte sulla terapia Car-t, le criticità nella Regione, le aspettative e le domande dei pazienti. Le attività di informazione sono arricchite da un video-racconto orale, disponibile sulla landing page di campagna, nel quale Andrea Grignolio, docente di Storia della medicina e bioetica dell’Università San Raffaele di Milano - Cnr Ethics narra il percorso di scoperta che ha portato a questo approccio rivoluzionario nel trattamento dei tumori.

Cosa sono le CAR-T

Le Car-t (Chimeric Antigen Receptor T cell therapies), sono la nuova frontiera della medicina personalizzata nel campo dei tumori e rappresentano un’opzione terapeutica in quei pazienti nei quali le precedenti strategie terapeutiche standard (chemioterapia e trapianto di cellule staminali emopoietiche) hanno fallito: i linfociti T prelevati dal sangue del paziente, vengono “armati” in modo tale da esprimere sulla loro superficie il recettore Car che li aiuta a riconoscere le cellule maligne e ucciderle, per poi essere reinfuse nel paziente stesso.

La svolta nelle cure

"Le Car-t rappresentano una svolta interessantissima per la cura di alcuni tumori ematologici – spiega Massimo Martino, direttore Centro unico regionale trapianti cellule staminali e terapie dellulari del Grande ospedale metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli di Reggio Calabria – per la prima volta siamo in grado di modificare il sistema di difesa immunitario del paziente che non riesce a combattere il tumore. Le terapie Car-t sono un vero e proprio farmaco vivente che viene somministrato al paziente e che in teoria potrebbe restare in circolo per tutta la sua vita o per tempi molto lunghi. La peculiarità del meccanismo d’azione delle Car-t consiste nel fatto che esse sono terapie cellulari mirate e altamente personalizzate, che colpiscono uno specifico marcatore, e solo quello, e sono prodotte con i linfociti del singolo paziente. Le Car-t utilizzano le difese immunitarie del paziente che, risvegliate e armate, sono in grado di aggredire le cellule maligne".

Le Car-t si sono rivelate efficaci per alcuni tumori del sangue che non rispondono più alle terapie convenzionali come i linfomi e le leucemie linfoblastiche acute che si sviluppano dai linfociti B, entrambe malattie linfoproliferative; i risultati al momento sono molto promettenti nel contesto della leucemia linfoblastica acuta del bambino e del giovane adulto, fino all’età di 25 anni e sono molto promettenti anche nei linfomi in pazienti fino all’età di 70 anni. Si prevedono prossimamente indicazioni anche per il mieloma multiplo e per il linfoma follicolare.

Molto resta ancora da capire e da studiare rispetto alla sicurezza e all’efficacia delle terapie Car-t, il cui utilizzo è associato al rischio di eventi talvolta gravi. "I Centri autorizzati alla somministrazione delle Car-t devono essere preparati ad affrontare possibili criticità legate a complicanze correlate a queste terapie che possono manifestarsi sia in fase precoce sia in fase più tardiva – dice Filippo Canale, dirigente medico Uoc Centro Trapianti midollo osseo, Dipartimento onco-ematologico e radioterapico, Grande ospedale metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli di Reggio Calabria – le due principali problematiche che possono verificarsi in un arco temporale relativamente breve dopo l’infusione, sono la sindrome da rilascio di citochine e la tossicità neurologica.

Entrambe sono legate ad una risposta abnorme dell’organismo ai linfociti geneticamente modificati e si manifestano con eventi di diversa gravità. Altra problematica importante è la neutropenia che può prolungarsi anche in fase tardiva con rischi infettivi. Fortunatamente l’esperienza accumulata dai Centri trapianto nella gestione di tali complicanze unita alla stretta collaborazione con gli esperti interventisti e neurologi, ha contribuito ad oggi al complessivo e netto miglioramento delle strategie terapeutiche con un’importante riduzione del rischio e di eventi avversi gravi".

Quello che porta le Car-t dal laboratorio al letto del malato è un percorso articolato e la somministrazione di queste terapie è molto delicata tant’è vero che i Centri autorizzati alla loro somministrazione devono rispondere a rigorosi requisiti organizzativi e strutturali. "Il primo passo è la selezione del paziente che viene inviato al Centro per la raccolta dei linfociti.

Il laboratorio di processazione, altamente qualificato, traccia tutte le fasi di questo percorso, in seguito i linfociti vengono inviati all’azienda per il “manufacturing” e si provvederà alla loro “ingegnerizzazione” – spiega Giulia Pucci, direttore Uos Dipartimentale Banca del sangue cordonale laboratorio Cse, Grande ospedale metropolitano Bianchi-Melacrino-Morelli di Reggio Calabria – una volta pronte le CAR-T, il paziente viene ricoverato nel reparto di terapia intensiva, sottoposto ad una terapia linfo-depletiva standard e infine vengono infuse le Car-t. Da questo momento parte il lungo periodo di osservazione. 

I requisiti cui i Centri devono rispondere sono: certificazione del Centro Nazionale Trapianti in accordo con le direttive UE; Accreditamento Jacie per il trapianto allogenico; Centro di raccolta dei linfociti tramite aferesi; laboratorio di processazione definito “Istituto dei Tessuti”, secondo D Lgs 191/2007 art 3; disponibilità di un reparto degenza per la reinfusione delle Car-t; un’Unità di terapia intensiva con team multidisciplinare. Il percorso di accreditamento prevede un’autorizzazione Aifa e un’autorizzazione della Regione".

I tumori ematologici, leucemie e linfomi, sono quelli globalmente più frequenti in età pediatrica, dagli 0 a 18 anni, la leucemia linfoblastica acuta è la forma più comune. Le prime sperimentazioni cliniche e le prime evidenze scientifiche sulle Car-t si sono avute proprio sui tumori del sangue pediatrici, e nello specifico la leucemia linfoblastica acuta dei bambini. Enorme l’impegno e il lavoro della sezione Ail di Reggio Calabria, al servizio della comunità ematologica del territorio da 45 anni, che con oltre 350 volontari si occupa di sostenere in particolare i più vulnerabili tra cui i pazienti trattati con Car-t, ma da sempre sostiene anche la ricerca scientifica sui tumori del sangue. 

"Il nostro impegno – sottolinea Giusy Sembianza, presidente Ail Reggio Calabria – è focalizzato su: assistenza domiciliare, servizi navetta, sostegno e conforto ai pazienti nei reparti di ematologia, supporto psicologico rivolto ai volontari e ai malati, una speciale ludoteca con psicologo, pedagogista e due ludiste dedicata ai più piccoli, la Casa alloggio AIL per i pazienti che arrivano anche da fuori Regione e due grandi residenze per l’accoglienza e l’ospitalità dei pazienti in follow-up come quelli sottoposti a terapie Car-t. Inoltre, la sezione Ail è impegnata a supportare la ricerca scientifica con finanziamenti per borse di studio (9 nel 2021) che stanno sostenendo importanti studi clinici presso la Divisione di ematologia e il Centro trapianti. 

Nel 2019 il nostro Centro è stato annoverato tra quelli più all’avanguardia per la ricerca sulle terapie Car-t e in questo campo sosteniamo economicamente diversi progetti di ricerca. Recentemente abbiamo finanziato un’importante borsa di studio per una ricerca sulla gestione outpatient di pazienti trattati con Car-t per abbattere l’incidenza di tossicità della terapia, inoltre abbiamo supportato l’assunzione di un tecnico di laboratorio medico per la Banca di sangue cordonale al fine di incrementare lo studio delle terapie cellulari".

La campagna promossa dall’Ail proseguirà per tutto il 2022, sarà un’iniziativa in progress: le informazioni veicolate attraverso il sito e negli eventi saranno aggiornate in relazione alle novità che arriveranno dal fronte della ricerca, delle autorizzazioni dell’Aifa e delle esperienze cliniche.

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